创建者 |搜狐健康作者|吴世南编辑|袁悦眼皮抬不起来、吞咽困难、全身无力……这些症状的背后，很可能隐藏着一种严重的罕见疾病——重症肌无力。作为我国首批纳入罕见病目录的疾病之一，重症肌无力给患者的生活带来了不满足和复杂的巨大挑战。特别是，全身性重症肌无力（GMG）不仅影响患者的活动能力，还可能危及生命。医学界一直在探索更有效的治疗路径。近日，全球首个覆盖全身性重症肌无力（GMG）双亚型的创新药物罗泽利珠单抗（Rozelixizumab）在北京首次正式开处方，已有3名GMG患者接受用药，展现了现代药物的治疗潜力。图说/北京医院神经内科尹健教授就诊。 》正式临床应用“罗塞利珠单抗意味着全球治疗重症肌无力的一整套新‘武器’已在中国集结。”搜狐健康北京医院神经内科尹健教授表示，这一突破让中国患者彻底打破治疗壁垒，与国际患者同时享受到全球最先进的医疗治疗方案。就个体患者而言，该药具有起效快、起效快等优势。 作用显着、副作用少，让患者直接获得更好的临床治疗效益。尽管现代医学在治疗上带来了突破，但在尹健教授看来，重症肌无力在诊疗层面仍面临“短期诊断难、长期管理难”的问题。 “一短一长”问题是阻碍患者康复的主要瓶颈正在接受有效的治疗。在短期诊断方面，由于重症肌无力是一种发病率低、表型多样的获得性自身免疫性疾病，诊断需要结合抗体检测、新斯的明检测、肌电图等方法。而且，15%-20%的患者血清抗体阴性，诊断困难。确认诊断通常需要多学科合作和强大的实验室支持。更重要的是，无论是诊所还是广大患者对该疾病的认识都有限，尤其是基层医生缺乏识别非典型症状的能力。临床上经常看到以吞咽困难开始的患者被误诊为脑血管疾病，以眼外肌症状开始的患者被误诊为眼科疾病。导致患者第一轮就医的成功率很低，而且很容易犯错误。第一阶段。据尹健教授介绍，使用roselixizumab的三名患者中，有一位是老人，一位是老人。由于他发病较晚，主要表现为吞咽困难症状，因此长期被误认为是耳鼻喉科疾病和打鼾老年病。随后，经实验室检查，她被确诊为迟发性全身性重症肌无力。与该患者类似的病例还有很多，说明重症肌无力诊断的复杂性。在长期管理方面，重症肌无力作为一种慢性疾病，需要终身管理。但患者在长期治疗过程中容易出现心理失衡，缺乏疾病管理知识，导致治疗依从性差，影响预后。尹健教授列举了患者常见的三大误区：一是“急功近利论”，期望症状快速缓解，一味寻求“根治”方法，忽视慢性病的治疗。疾病的性质。二是“给予论”，因短期效果不明显或担心效果，使患者对治疗失去信心，错过最佳治疗时机；三是“忽视论”，指患者病情稳定后调整药物或停药，造成病情反弹。这些是长期疼痛管理的“障碍”。由于“忽视理论”，三分之一接受罗塞利珠单抗治疗的患者出现了复发。 “该患者在接受常规治疗后，病情长期稳定，但他自己很快停止服用传统药物，导致病情急剧反弹。经过两轮玫瑰利珠单抗治疗，该患者成功脱离严重危险，目前处于离线治疗阶段。”尹健教授强调了长期管理和真实患者体验的重要性。我们怎样才能控制d疾病？ “三合”是尹健教授给出的关键词，即临床症状控制良好、药物影响最小、治疗方案经济实惠。 “它要求患者在医生的指导下定期随访，长期维持用药，并根据病情变化调整剂量，避免自行决定。同时，医生和患者要共同积累疾病知识，树立科学的管理理念，才能达到‘不差人命’的治疗目标。”尹健教授说。罗塞利珠单抗等创新药物的推出，意味着我国重症肌无力的治疗正在逐步与国际标准接轨。尹健教授表示，未来，随着医保政策的完善、临床指南的更新、医患意识的提高未来，该病“诊断难、管理难”的困境将逐步得到缓解，患者也将通过传统疗法与新药的合理结合，获得更好的生活质量。返回搜狐查看更多